La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) acaba de autorizar el primer tratamiento para la enfermedad de Alzheimer que obtiene la aprobación desde el gran fracaso de Aduhelm hace dos años. El nuevo fármaco, que se vende bajo la marca Leqembi, es prometedor, pero los expertos afirman que se tardará en ponerlo a disposición de los pacientes de centros médicos académicos como el Cedars-Sinai.
“Los datos clínicos sobre Leqembi son sólidos y muestran un deterioro moderadamente menor en los participantes que recibieron el fármaco en comparación con los que no lo recibieron en el estudio de fase III”, afirma la doctora Sarah Kremen, que dirige el Programa de Ensayos Clínicos sobre la Enfermedad de Alzheimer en el Cedars-Sinai.
Directora del Programa de Neurocomportamiento del Centro Jona Goldrich de Alzheimer y Trastornos de la Memoria, la doctora Kremen explica los riesgos y beneficios del Leqembi.
¿Qué demostraron los ensayos clínicos sobre los beneficios de Leqembi?
Los datos demostraron que el tratamiento puede extraer del cerebro, amiloide —una proteína que forma placas y altera la función cerebral— de forma significativa. Los pacientes que recibieron Leqembi durante los ensayos clínicos también mostraron una ralentización del deterioro en las pruebas de memoria y capacidad funcional. Leqembi también parece disminuir la acumulación de proteína tau, que forma ovillos en el interior de las neuronas de los enfermos de Alzheimer, sobre todo en los centros de memoria del cerebro. Es importante reconocer que, aunque estos resultados son emocionantes, este medicamento no invierte el deterioro cognitivo, solo lo ralentiza.
¿En qué se diferencia Leqembi de los demás medicamentos aprobados para la enfermedad de Alzheimer?
Los medicamentos que hemos estado administrando a los pacientes con demencia debida a la enfermedad de Alzheimer son diferentes de Leqembi porque no modifican la enfermedad. Esto significa que pueden ayudar a la memoria durante cierto tiempo, pero no tienen efecto sobre el proceso subyacente de la enfermedad, como la acumulación de proteínas amiloide y tau en el cerebro.
¿Quién puede ser tratado con Leqembi?
Este tratamiento está diseñado para personas que padecen deterioro cognitivo leve o demencia leve debida a la enfermedad de Alzheimer. No es para personas con demencia moderada o grave, en las que su memoria y otras funciones cognitivas están tan afectadas que necesitan depender de otras personas para que les ayuden en la vida diaria. Tampoco es para personas con riesgo de padecer la enfermedad de Alzheimer, pero que tienen una memoria y un pensamiento normales. El medicamento no se recomienda a quienes tomen anticoagulantes o tengan hemorragias cerebrales importantes, edema cerebral, aneurismas, malformaciones vasculares, tumores cerebrales o un trastorno hemorrágico incontrolado.
¿Qué beneficios puede aportar el fármaco a los pacientes en el mundo real?
Vemos beneficios en los datos, pero aún no sabemos cómo afectará a la gente en el día a día. Tenemos la esperanza de que prolongue la capacidad funcional de nuestros pacientes, pero la diferencia podría ser de tan solo tres meses. Aun así, tres meses más de pensar mejor y participar en las actividades de la vida diaria pueden resultar muy valiosos para los pacientes y sus familias a medida que se enfrentan a esta enfermedad neurodegenerativa.
¿Cuáles son los riesgos asociados al tratamiento?
Entre los riesgos están las hemorragias cerebrales y la inflamación del cerebro, algo que también ocurre con otros tratamientos similares de la enfermedad de Alzheimer que no han llegado tan lejos en las pruebas de investigación clínica. El efecto secundario que más nos preocupa: las hemorragias cerebrales importantes, que son bastante raras pero pueden ocurrir. Así que la gente tiene que ir con los ojos bien abiertos, porque no vamos a ser capaces de mitigar completamente este riesgo.
¿Cómo es el proceso de tratamiento?
La medicación se administra por infusión intravenosa durante una hora, cada dos semanas, por lo que hay que tener en cuenta el compromiso de tiempo. Además, los pacientes deberán someterse a una resonancia magnética antes de la quinta, séptima y decimocuarta infusión, de acuerdo con las directrices de la FDA, para que podamos vigilar el edema cerebral y las hemorragias cerebrales. También tendremos que vigilar las reacciones a la infusión, como hipotensión o dificultad respiratoria, que pueden producirse durante cualquier tipo de infusión intravenosa.
¿Cuándo podría estar disponible este tratamiento para los pacientes?
Podría tardar hasta un año, ya que son muchos los pasos que hay que dar antes de poder ofrecer este medicamento de forma segura y a los pacientes adecuados. Estos pasos incluyen revisiones por parte de nuestro equipo farmacéutico, la creación de nuevos protocolos para las infusiones y la supervisión del tratamiento, y la formación de los proveedores médicos sobre este medicamento. Estamos trabajando para poner en marcha nuestros sistemas lo antes posible.
Más información: CEDARS-SINAI
